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uu快3注册:一针1469万!目前世界上最贵的药上市了

2019-05-30 07:00:08医学界
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核心提示:现在这项“绝症”有了治愈的可能,但高昂的价格又使人重燃的希望破灭。

  近日,经美国FDA批准,一种名为Zolgensma的治疗“脊髓性肌萎缩症”基因疗法的药物在美国上市,这支药标价210万美元,约合人民币1469万元,堪称史上最贵药。

  一种“常见”的罕见病

  “脊髓性肌萎缩症”(spinal muscular atrophy)常被简称为“脊肌萎缩症”,或者直接简写为SMA。这是一种罕见病,但在罕见病中它又算是一种“常见病”。

  上海交通大学医学院附属新华医院临床遗传中心季星医生告诉“医学界”,“脊髓性肌萎缩症”在遗传病里是基因确认相对较早的疾病,发病率估算在万分之一左右,这在遗传病里算是相对比较常见的。

  季星介绍,SMA主要分为四种类型,发病率比较高的是I型、II型和III型。I型患者一般在出生后六个月以内发病,患者无法坐立,在没有干预的情况下,大多数患儿会在两岁以内死亡;II型患者一般在出生后6-18个月发病,患者能够坐立,有些患者能够站立,预期寿命的区别比较大,几岁到几十岁不等;III型则相对更轻一些。

  据统计,目前中国约有3万至5万名SMA患者,SMA是导致婴儿死亡的重要遗传因素。

  早在2016年12月23日,FDA就批准了首个用于治疗儿童和成人脊肌萎缩症的新药诺西那生,该药也刚在国内获批。诺西那生是一种反义寡核苷酸药物,通过修饰SMN2基因转录产物而产生疗效,但它需要持续注射。Zolgensma则直接通过修饰SMN1基因来达到治疗目的,属于真正意义的“基因治疗”药物。与诺西那生不同,Zolgensma只需要一次治疗就能维持疗效。


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